瑞博生物致力于小核酸制藥關(guān)鍵技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新。目前公司肝靶向遞送技術(shù)和二代修飾技術(shù)已經(jīng)完全成熟，支撐了4個(gè)品種進(jìn)入臨床階段。公司對(duì)肝以外的組織和器官如腫瘤、中樞神經(jīng)、肺、腎、肌肉等的特異靶向遞送技術(shù)進(jìn)行了系統(tǒng)和深入的研究，并取得了長(zhǎng)足的進(jìn)展，在第三代修飾技術(shù)和多靶點(diǎn)干擾技術(shù)、創(chuàng)新合成技術(shù)等多個(gè)方面，公司也開(kāi)展了大量工作并取得了可喜的成果。
公司肝靶向RiboGalSTARTM遞送技術(shù)，對(duì)源自肝臟的多種靶點(diǎn)和適應(yīng)癥遞送siRNA藥物。siRNA與GalNAc綴合特異性結(jié)合肝細(xì)胞表達(dá)的去唾液酸糖蛋白受體（ASGPR），通過(guò)內(nèi)吞作用進(jìn)入肝細(xì)胞，啟動(dòng)RNA干擾（RNAi機(jī)制特異性剪切靶基因mRNA）。
RiboGalSTARTM技術(shù)提供有競(jìng)爭(zhēng)力的靶向性、特異性和療效。迄今為止已將六個(gè)項(xiàng)目推進(jìn)至心血管、代謝、腎臟和肝臟疾病的臨床開(kāi)發(fā)階段，使其成為全球最有效率的GalNAc平臺(tái)之一，并在包括中國(guó)、歐洲和美國(guó)在內(nèi)的主要司法管轄區(qū)獲得了專利權(quán)。
公司正在開(kāi)發(fā)的RiboOncoSTARTM，是一個(gè)利用綴合遞送技術(shù)的領(lǐng)先腫瘤靶向平臺(tái)，支持瑞博生物開(kāi)發(fā)多種潛在的首創(chuàng)腫瘤治療方法。該平臺(tái)能夠針對(duì)實(shí)體瘤進(jìn)行特異性靶向遞送。
在臨床前研究中，RiboOncoSTARTM在特定腫瘤類(lèi)型，包括腦膠質(zhì)瘤，胰腺癌等中顯示出比標(biāo)準(zhǔn)治療方法更優(yōu)異的抗腫瘤效果和安全性。該等特性使RiboOncoSTARTM成為全球領(lǐng)先的腫瘤靶向遞送技術(shù)，并潛在擴(kuò)展包括靶向化療、靶向放射性藥物和其他新一代靶向治療與診斷方法的開(kāi)發(fā)。
公司正通過(guò)RiboPepSTARTM平臺(tái)將小核酸候選藥物遞送到多種關(guān)鍵器官及組織。RiboPepSTARTM是全球首創(chuàng)的通過(guò)特異遞送分子綴合siRNA，實(shí)現(xiàn)肝外多種特異器官靶向的遞送技術(shù)。RiboPepSTARTM優(yōu)勢(shì)表現(xiàn)在：可針對(duì)任一肝外器官、組織乃至目的細(xì)胞類(lèi)型獲得特異遞送載體，篩選周期短，多肽穩(wěn)定性好。
該平臺(tái)在腎部及CNS遞送方面已經(jīng)在多個(gè)疾病模型中觀察到優(yōu)于現(xiàn)有治療手段的顯著療效，且安全性良好，支撐公司處于全球小核酸創(chuàng)新研究前沿。
作為公司的核心競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)，在化學(xué)修飾領(lǐng)域的領(lǐng)先地位與創(chuàng)新遞送技術(shù)相輔相成?；瘜W(xué)修飾對(duì)于開(kāi)發(fā)有效的小核酸藥物至關(guān)重要，可保護(hù)核酸不被降解，同時(shí)最大限度地減少脫靶效應(yīng)和免疫原性。瑞博生物自主研發(fā)的RSC（穩(wěn)定化修飾平臺(tái)）平臺(tái)是基于對(duì)siRNA降解機(jī)制、序列活性、與脫靶規(guī)律的系統(tǒng)研究，形成的核酸修飾平臺(tái)技術(shù)。實(shí)現(xiàn)了強(qiáng)效的、持續(xù)的基因抑制，增強(qiáng)了靶標(biāo)特異性，顯著提高了藥物的安全性和成藥性。
RSC和RiboGalSTARTM遞送技術(shù)之間的協(xié)同作用體現(xiàn)在RBD4059和其他臨床產(chǎn)品良好的安全性和持續(xù)療效上。公司不斷迭代這項(xiàng)技術(shù)，其具有更廣泛的序列兼容性和減少脫靶效應(yīng)的獨(dú)特策略，以及人工智能賦能策略。
多靶點(diǎn)藥物平臺(tái)能夠?qū)崿F(xiàn)單一藥物分子同時(shí)干擾兩個(gè)或兩個(gè)以上的靶點(diǎn)，發(fā)揮1+1>2的協(xié)同治療作用。
雖然大多數(shù)siRNA藥物僅設(shè)計(jì)針對(duì)一個(gè)靶點(diǎn)，但瑞博生物的多靶點(diǎn)siRNA藥物平臺(tái)使單個(gè)藥物分子能夠同時(shí)干擾兩個(gè)或多個(gè)靶點(diǎn)，允許兩個(gè)或多個(gè)靶點(diǎn)以不同比例組合從而達(dá)到協(xié)同治療效果，具有技術(shù)優(yōu)勢(shì)。
公司開(kāi)發(fā)了專門(mén)用于設(shè)計(jì)小核酸藥物序列的軟件，能夠分析預(yù)定義參數(shù)以快速選擇具有最佳特異性和活性的高質(zhì)量siRNA序列。小核酸化合物高通量篩選平臺(tái)可支持快速獲得候選先導(dǎo)藥物。
通過(guò)利用建模和模擬技術(shù)，公司對(duì)藥物特性和疾病相關(guān)數(shù)據(jù)進(jìn)行定量分析，從而加深對(duì)siRNA機(jī)制的理解，提高藥物開(kāi)發(fā)各階段的效率和成功率。
