小核酸是指包括小干擾核酸（siRNA）、反義核酸（ASO）、微小RNA（miRNA）和核酸適配體（Aptamer）的寡核苷酸分子。小核酸藥物由核苷酸組成，是與小分子藥物、抗體藥物完全不同的全新藥物類別。主要的小核酸藥物是siRNA藥物和反義核酸藥物，二者主要作用于細(xì)胞質(zhì)的mRNA，通過堿基互補(bǔ)識(shí)別和抑制靶mRNA，實(shí)現(xiàn)對(duì)蛋白表達(dá)的調(diào)控，達(dá)到治療疾病的目的。已經(jīng)有多款小核酸藥物在全球上市。瑞博生物的小核酸藥物產(chǎn)品主要是siRNA藥物。
siRNA
siRNA是一類雙鏈的短RNA分子，能夠結(jié)合AGO蛋白組裝成RNA誘導(dǎo)沉默復(fù)合體（RISC），其中一條鏈（Passenger Strand）被降解，另一條鏈（Guide Strand）通過堿基互補(bǔ)配對(duì)原則結(jié)合并切割降解靶基因的信使核酸（mRNA）、阻斷靶蛋白的表達(dá)，從而達(dá)到治療相關(guān)疾病的目的。siRNA抑制蛋白表達(dá)的機(jī)制稱為核酸干擾（RNA interference），其發(fā)現(xiàn)被授予2006年諾貝爾生理和醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。相關(guān)工作被《科學(xué)》雜志評(píng)為2001年全球十大科學(xué)進(jìn)展和2002年全球十大科學(xué)進(jìn)展之首。
