2024-10-29
2024年10月29日
瑞博生物及其子公司Ribocure今日宣布，其siRNA藥物RBD5044獲得歐盟批準(zhǔn)開展II期臨床試驗。
RBD5044是一款基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技術(shù)平臺開發(fā)的針對ApoC3的降脂siRNA藥物。該II期臨床試驗將是一項隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估RBD5044在混合型高脂血癥患者中的有效性和安全性。
RBD5044作為一種GalNAc偶聯(lián)的siRNA藥物，通過siRNA介導(dǎo)ApoC3基因沉默，能夠高效、精準(zhǔn)且持久地降低血漿中ApoC3蛋白水平。ApoC3是富含甘油三酯的致動脈粥樣硬化脂蛋白顆粒中的關(guān)鍵成分；研究表明，血漿ApoC3水平能夠獨立于LDL-c對冠狀動脈事件進(jìn)行預(yù)測。遺傳學(xué)研究也發(fā)現(xiàn)ApoC3功能喪失突變和血漿甘油三酯水平降低與心血管疾病風(fēng)險降低相關(guān)，故RBD5044有望減低罹患心血管疾病的風(fēng)險。在嚴(yán)重高甘油三酯血癥患者中，RBD5044還可能通過抑制ApoC3和降低血漿甘油三酯水平，減少急性胰腺炎復(fù)發(fā)。
RBD5044是全球第二個進(jìn)入臨床階段的針對ApoC3的siRNA藥物?；贗期臨床試驗的安全性和療效數(shù)據(jù)，瑞博生物對RBD5044在高效治療混合型高脂血癥和高甘油三酯血癥的潛力充滿信心。
瑞博生物全球研發(fā)總裁甘黎明博士表示：“高甘油三酯血癥，無論是在空腹還是餐后狀態(tài)，都與殘余心血管風(fēng)險密切相關(guān)，目前尚缺乏有效的治療手段。我們正全力以赴加速RBD5044的研發(fā)進(jìn)程，以解決這一迫切的臨床需求。這是2024年公司獲批的第5個臨床試驗許可，標(biāo)志著公司siRNA藥物研發(fā)已經(jīng)進(jìn)入快速通道。我對我們的團(tuán)隊感到無比驕傲，他們不僅在開發(fā)高效安全的siRNA藥物上取得了顯著成就，而且在與監(jiān)管的交流與合作方面展現(xiàn)出敏捷和精確的執(zhí)行力?！?br/>
